أعلنت عيادة ياس  مدينة خليفة، بالتعاون مع مركز أبوظبي للخلايا الجذعية (ADSCC) وشركة Vertex Pharmaceuticals، عن نجاح إعطاء أول حقنة علاج جيني لاضطرابات الهيموغلوبين في الإمارات. وتم إجراء العملية بدعم وإشراف دائرة الصحة – أبوظبي.

ويعتمد العلاج، المسمى CASGEVY، على تقنية تعديل الجينات CRISPR-Cas9، التي تتيح تعديل الجينات المسببة للأمراض بدقة، من خلال استهداف وتصحيح تسلسلات محددة من DNA. وتستخدم التقنية RNA إرشادي لتحديد الجين المعيب، بينما يعمل إنزيم Cas9 كالمقص الجزيئي لقص الحمض النووي في الموقع المستهدف، مما يسمح بتصحيح الطفرة الجينية الأساسية.

ويستهدف CASGEVY المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق، ممن يعانون من مرض فقر الدم المنجلي ويواجهون أزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة، أو أولئك المصابين بـ بيتا ثلاسيميا المعتمدين على نقل الدم.

وقالت الدكتورة نورة خميس الغيثي، وكيلة دائرة الصحة  أبوظبي:”في أبوظبي، نواصل بناء نظام رعاية صحية متقدم من خلال تبني أحدث التقنيات والعلاجات الجينية. تفتح هذه الابتكارات آفاقًا جديدة للشفاء وتمنح المرضى أملًا متجددًا لحياة أفضل.”

من جانبها، أشارت الدكتورة ميسون الكرم، الرئيسة الطبية في عيادة ياس، إلى أن هذا الإنجاز يمكن أن يوفر حلولًا محتملة تغير حياة المرضى، ويعزز دور أبوظبي كمركز للعلاجات المتقدمة وعلوم الحياة.

ولفت هشام حجار، المدير التنفيذي لشركة Vertex GCC، إلى أن التعاون مع عيادة ياس – مدينة خليفة يتيح إدخال هذا العلاج إلى الإمارات، مضيفًا أن المرضى الذين واجهوا خيارات علاج محدودة لسنوات عديدة يمكنهم الآن الاستفادة من علاج وظيفي محتمل.

أبرز النقاط:

• أول علاج جيني يعتمد على تقنية CRISPR يُطبق لاضطرابات الهيموغلوبين في الإمارات.
• يستهدف CASGEVY مرض فقر الدم المنجلي وبيتا ثلاسيميا المعتمد على نقل الدم.
• يقدم العلاج تصحيحًا دقيقًا للجينات وإمكانية تحقيق علاج وظيفي محتمل.

مقالات ذات صلة

عرض الكل